메드팩토, 골육종 치료제 기대감↑…백토서팁 가치 커질까

메드팩토 가 백토서팁 단독 요법으로 개발하는 골육종 치료제에 대한 국내외 시장의 관심이 커지고 있다. 미국에 이어 유럽에서 희귀의약품(Orphan Medicinal Product Designation, OMPD)으로 지정받아 연구에 속도가 붙을 것으로 예상된다. 동물 대상 전임상에 이어 실제 골육종 환자를 대상으로 치료 효과를 확인하면서 기대감이 커진 측면도 있다. 현재 미국과 한국에서 임상 1/2상을 동시에 진행하고 있다.

메드팩토는 골육종 치료제를 미국뿐 아니라 유럽에서 희귀의약품으로 지정하면서 글로벌 시장에서 또 한 번 백토서팁의 경쟁력을 인정받았다고 7일 밝혔다. 있다. 골육종은 마땅한 치료제가 없는 골격계 악성 종양 중 하나로 주로 어린이와 청소년에 발생한다.

백토서팁의 골육종 치료제 연구에 대한 기대감은 미국 FDA(식품의약국)의 평가를 통해 유추할 수 있다. 앞서 FDA는 백토서팁 골육종 치료제에 대해 '희귀 소아질환 의약품'(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)으로 지정했다. FDA는 18세 이하 어린이와 20만명 미만의 사람에 주로 영향을 끼치는 심각하고 생명을 위협하는 질병에 대해 RPDD로 지정한다. RPDD로 지정받으면 소아희귀질환 치료 신약 허가 특례에 따라 우선심사 바우처(PRV)를 신청할 수 있다.

또 FDA는 백토서팁 골육종 치료제에 대해 '신속심사제도'(Fast Track Designation, 패스트트랙) 개발 품목으로 지정하기도 했다. FDA의 패스트트랙은 중증질환 치료제 등 중요한 신약을 조기에 환자에게 공급하려는 목적으로 시행하는 신약 개발 촉진 제도다. 치료제 연구 과정에서 다양한 지원 혜택을 제공한다. 통상적으로 패스트트랙 개발 품목으로 지정되면 임상시험 등 연구 과정과 허가 절차가 상대적으로 빨리 진행될 수 있다.

이뿐 아니다. 지난해 FDA는 백토서팁을 골육종 환자에 대한 치료목적사용(Compassionate Use, 동정적 사용)을 승인했다. 치료목적사용은 치료 대안이 없는 중증 환자를 치료하기 위해 아직 허가 받지 않은 의약품을 사용할 수 있게 허용하는 제도다. 이를 근거로 미국 케이스웨스턴리저브대학(Case Western Reserve University) 레인보우 소아병원은 지난해 2월 골육종 환자에게 백토서팁을 투여했다. 이후 이 환자는 증상이 호전돼 건강한 일상생활을 하고 있다. 부작용이나 합병증도 나타나지 않았다.

백토서팁의 골육종 치료 연구에 대한 해외 시장의 관심은 획기적인 전임상 결과에서 비롯했다. 특히 쥐 실험을 통해 백토서팁의 암 전이 억제 효능을 재차 확인했단 점에서 의미가 있다. 백토서팁이 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 억제해 생쥐 생존율을 100% 개선했다.

메드팩토는 미국과 유럽에서 골육종 에 대한 백토서팁의 희귀의약품 지정을 통해 개발비 지원과 세액공제, 허가심사 수수료 감면 등 혜택을 받을 수 있어 임상시험 등 연구에 속도가 붙을 것으로 기대하고 있다.


또 임상시험을 통해 단독 투여로 골육종 치료 효과를 확인할 경우 백토서팁의 본질 가치가 더욱 커질 것으로 관측된다. 메드팩토는 백토서팁을 대장암과 췌장암 치료제로도 개발하고 있다. 무엇보다 미국 MSD(머크)와 함께 진행하는 백토서팁과 키트루다 병용 대장암 치료제 임상 3상에 대한 관심이 크다. 현재 머크와 임상 3상 계획(IND)을 준비하고 있다.

메드팩토 관계자는 "머크와 함께 대장암 3상을 진행하면서 임상시험 등에 대한 여러 노하우를 얻은 측면이 있고, 이를 바탕으로 백토서팁 단독으로 골육종 치료제를 개발하기 위한 한국과 미국 임상 1/2상에 임하고 있다"며 "미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정받은 만큼 골육종 환자에게 백토서팁이 획기적인 치료제가 될 수 있도록 성공적으로 임상을 완료하겠단 목표"라고 말했다.

또 "골육종 임상 1/2상은 계속 환자를 모집하고 있고 지난 5월 첫 환자 투약 이후 순조롭게 진행되고 있다"며 "대장암 임상 3상은 미국 FDA의 심사를 한 번에 통과할 수 있도록 보다 완벽한 계획을 수립하기 위해 머크와 꾸준히 협의하고 있다"고 말했다.