현재 승인된 유일한 RP 유전자 치료제는 전체 RP 환자 중 1%에 해당하는 특정 유전자의 결함이 있는 대상자만 사용할 수 있다. 약 150만명으로 추정되는 나머지 99% 환자군을 위한 치료제는 부재한 상황이다. 해당 환자군이 결함을 갖는 수천 개의 유전자 돌연변이에 일대일 접근 방식으로 치료제를 개발하기에는 현실적, 경제적 한계가 있어 더욱 넓은 범위의 환자군에 범용적으로 적용할 수 있는 치료제에 대한 수요가 높다.
박준현 올릭스 연구소장은 "OLX304C는 대다수의 환자군에 적용할 수 있는 치료제가 없어 초희귀질환으로 분류되는 망막색소변성증에 대한 범용성 치료제"라며 "당사 안질환 치료제 'OLX301A'(건성 및 습성 황반변성 치료제)를 미국 임상 시험 단계에 진입시킨 개발 경험을 바탕으로, 수천 개에 달하는 유전자 돌연변이 각각에 대한 개별 유전자 특이적 RP 치료제의 개발 제한성을 극복한 RP 신약 개발을 위해 노력하겠다"고 전했다.
앞서 올릭스는 소동물 RP 모델을 대상으로 진행한 다양한 평가시험에서 OLX304C 물질이 광수용체 세포 사멸을 억제하고, 망막의 전기적인 활성을 정상 수준으로 보호하는 효력을 확인했다. 1회 주사 투여로 최소 3개월 이상 표적 유전자 억제력이 유지되는 효력을 확인한 연구 결과를 한 국제 학회에서 발표한 바 있다.
올릭스에 국가 연구비를 지원하는 국가신약개발사업단은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민 건강의 필수조건인 의약 주권 확보를 위해 제약기업과 학·연·병의 오픈 이노베이션 전략을 바탕으로 신약 개발 전 주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업을 진행하는 사업단이다.
