PMC-403의 임상1상은 최대 36명의 황반변성(nAMD) 환자들을 대상으로 안전성과 내약성 등을 평가하게 된다. 또 최대내약용량(MTD)을 확인해 제2상 임상시험의 권장용량(RP2D)을 결정한다. 임상시험 기관은 분당서울대학교병원 외 3개 의료기관이다.
PMC-403은 TIE-2 표적 혈관 정상화를 기전으로 하는 혁신(First-in-Class) 신약이다. 파멥신은 비임상 연구를 통해 TIE-2 신호전달을 활성화해 망막 내 혈관 누수 현상 개선과 시신경 개선 효능을 확인했다. 이는 기존 항혈관내피성인자(anti-VEGF) 치료제가 해결하지 못한 근본적인 치료에 대한 가능성으로, 새로운 기전으로 안질환 치료시장의 미충족 수요를 해결할 것으로 기대된다. 최근 국제학술지 EMM(Experimental & Molecular Medicine)을 통해 관련 연구 결과를 공개했다.
한편 'PMC-403'은 국립보건원(NIH)과의 공동연구를 통해 전임상 데이터를 확보했다. 이를 활용하여 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 전신 모세혈관 누출 증후군(Systemic Capillary Leak Syndrome, SCLS) 적응증에 대해 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다.