K-혁신신약 기대감 커진다…올해 주목할 파이프라인은?

국내 바이오가 주요 신약 후보물질의 임상 연구에 속도를 내고 있다. 바이오에 대한 시장 평가 하락으로 몸살을 앓고 있지만 R&D(연구개발) 역량을 높이며 반등의 토대를 마련하겠단 목표다. 특히 올해 임상 데이터를 발표할 예정이거나 기술이전 논의가 무르익고 있는 토종 혁신신약 파이프라인에 대한 업계의 관심이 높다.

항암제 개발 기업 메드팩토 는 대표 항암 파이프라인 '백토서팁'의 연구에 힘을 쏟고 있다. 우선 글로벌 제약기업 머크(MSD)와 함께 개발하는 전이성 대장암 치료제에 대한 기대가 크다. 머크의 면역항암제 키트루다와 백토서팁 병용요법 현재 글로벌 임상 3상을 준비하고 있다. 이르면 올해 상반기 미국 FDA(식품의약국)에 임상 3상 시험계획(IND)을 제출할 예정이다. 품목허가를 위한 마지막 단계인 임상 3상이란 점에서 의미가 크다.

특히 백토서팁(300mg)과 키트루다 병용요법 임상 1b/2a상 탑라인(임상 주요 지표) 데이터를 최근 공개하며 기대를 높였다. 전이성 대장암 환자를 대상으로 진행한 이 임상시험에서 전체생존기간 중간값(mOS)이 17.35개월로 나타났다. 기존 표준요법보다 전체생존기간 중간값이 약 10개월 늘었다.

기존 표준치료를 포함해 현재 진행 중인 다른 임상 데이터와 비교해도 키트루다와 백토서팁 300mg 병용요법의 전체생존기간 중간값 데이터는 월등한 수준이란 평가다. 또 최근 전이성 대장암 환자 대상 키트루다-렌비마 병용요법 임상 3상이 중단되면서 경쟁 약물이 사라져 백토서팁과 키트루다 병용요법에 대한 업계의 주목도가 더 커졌다.

메드팩토는 백토서팁을 활용해 대장암뿐 아니라 췌장암(병용)과 골육종(단독) 치료제도 개발하고 있다. 췌장암 치료제는 글로벌 임상 2상을 준비하고 있고, 골육종 치료제는 미국과 한국에서 임상 1/2상을 진행하고 있다. 최근 골육종 치료제 임상 1/2상의 첫 환자 투약을 완료하면서 임상 연구에 본격적으로 돌입했다. 백토서팁 단독 골육종 치료제는 미국 FDA로부터 치료목적 사용(동정적 사용)을 승인받아 실제 환자에게 투여해 치료 효과를 확인하기도 했다.

희귀질환 치료제 개발 기업 티움바이오 는 면역항암제와 자궁내막증 치료제, 혈우병 우회인자 치료제를 개발하고 있다. 임상 연구 속도가 가장 빠른 자궁내막증 치료제(TU2670)는 유럽 임상 2a상을 진행하고 있다. 환자 투여를 연말까지 완료하고 이르면 내년 초 데이터를 확인할 수 있을 것으로 예상된다. 이미 국내와 중국 지역 권리를 기술이전한 파이프라인으로, 현재 미국과 유럽 등 시장에 대한 기술이전도 논의하고 있다. 유럽 임상 2a상에서 만족할 만한 데이터를 확보할 경우 추가적인 기술이전에 대한 기대감이 더 커질 수 있다.


티움바이오의 면역항암제(TU2218)는 한국과 미국에서 임상 1/2상 시험계획을 승인받았고, 이르면 올해 여름 임상 1상 데이터를 확인할 것으로 예상된다. 앞서 TU2218 전임상 결과를 지난달 미국 올랜도에서 열린 미국암연구학회(AACR Annual Meeting 2023)에서 공개하며 주목을 받았다. 마우스 동물 모델에서 TU2218과 CTLA4 저해제를 병용 투여한 경우 면역 항암 효과 증진을 통해 대장암 및 섬유육종 동종 종양 모델에서 완전관해율(CR) 발생이 최대 80%에 달했다.

안과 질환 치료제를 개발하고 있는 큐라클 의 경구형(먹는) 당뇨병성 황반부종 치료제(CU06) 연구도 순항하고 있다. 현재 미국에서 당뇨병성 황반부종 환자 60명을 대상으로 임상 2a상을 진행하고 있는데 이르면 올해 말 또는 내년 초 결과를 확인할 것으로 기대하고 있다. 임상 2a상 결과를 확인한 뒤 즉시 후속 임상에 진입할 계획이다. 망막 질환은 약물 투여 기간이 상대적으로 짧은 편이라 임성시험 속도가 비교적 빠르다.

카이노스메드 는 다계통위축증 치료제(KM-819)의 한국 임상 2상을 진행하고 있다. 78명을 대상으로 올해 3분기 모든 환자에 대한 투약을 완료할 예정이다. 이르면 내년 상반기 중간 결과를 확인할 수 있을 것으로 예상된다. 매우 드문 희귀 질환인 만큼 임상 2상 결과에 따라 조건부 허가도 기대할 수 있다. 같은 파이프라인으로 개발하는 파킨슨병 치료제의 미국 임상 2상도 주목된다. 288명을 대상으로 올해 임상 2상 파트2에 진입한다.

국내 바이오가 기술수출한 신약 파이프라인의 임상 연구도 지켜볼 필요가 있다.

지난해 1월 1조원 이상 규모의 기술수출에 성공하며 저력을 입증한 에이비엘바이오 의 이중항체 파이프라인(ABL503, ABL111) 임상 1상 중간 결과 발표가 올해 예정돼 있다. 에이비엘바이오의 이중항체 플랫폼의 안전성 등 임상 성과를 확인할 수 있는 주요 이벤트로 눈길을 끈다. 임상 1상 중간 결과에 따라 에이비엘바이오의 주요 파이프라인에 대한 글로벌 제약 시장의 관심은 더 커질 것으로 전망된다.

보로노이 가 2020년 나스닥 상장 바이오 오릭파마슈티컬즈(ORIC)에 기술수출한 비소세포폐암 치료제(VRN07)는 현재 미국에서 임상 1상을 진행하고 있다. 이르면 올해 하반기 임상 1상 결과를 발표할 예정이다. 보로노이는 높은 뇌혈관 장벽(BBB) 투과율을 기반으로 다양한 항암제를 개발하고 있는 만큼 VRN07이 임상 1상에서 만족스러운 데이터를 확보할 경우 후속 파이프라인에 대한 기대감이 더 커질 것으로 관측된다.

한 업계 관계자는 "국내 신약 개발 바이오가 최근 2년간 극심한 주가 하락으로 자금 조달에 어려움을 겪으며 재무건전성 문제로 어려움을 겪고 있지만 그럼에도 주요 파이프라인에 대한 임상 연구에 일부 성과를 내며 국내외에서 인지도를 높인 측면이 있다"며 "특히 올해부터 코로나19(COVID-19) 엔데믹(풍토병으로 굳어진 감염병)에 따라 글로벌 기업과 교류나 임상시험에 장벽이 거의 사라진 만큼 가시적인 신약 개발 연구 데이터와 사업화 성과를 확보하기 위해 역량을 집중할 것"이라고 말했다.