티움바이오, 혈우병 치료제 임상 1상 시험계획 승인

김훈택 대표, 혈우병 치료제 '앱스틸라' 개발 주역

김훈택 티움바이오 대표 인터뷰 /사진=김휘선 기자 hwijpg@

희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오 는 식품의약품안전처로부터 혈우병 우회인자 치료제 'TU7710' 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 4일 밝혔다.

혈우병은 선천적으로 혈액 내 응고인자가 부족해 발생하는 유전성 희귀질환이다. 평생 관리가 필요해 반감기를 증가시켜 투여 횟수를 줄여주는 방향으로 치료제가 개발되고 있다.

특히 중화항체 보유 혈우병 환자의 지혈을 위해 사용하는 우회인자 치료제 분야는 유전자치료제로는 치료가 어렵고 반감기가 짧은 노보세븐(NovoSeven)이 독점적으로 판매되고 있어 환자 치료에 미충족 수요가 많다. 우회인자 혈우병 치료제의 시장규모는 2021년 기준 약 2조원(Datamonitor, 주요 7개국)이다.

티움바이오는 이번 임상을 통해 건강한 성인 남성을 대상으로 'TU7710'의 안전성, 내약성 등을 평가하고, 임상 2상 권장용량을 산출할 예정이다. 임상은 최대 40명을 대상으로 이중맹검 형태로 진행한다.

티움바이오의 김훈택 대표와 바이오 신약개발 연구진은 SK케미칼 재직 당시 혈우병 치료제인 '앱스틸라'를 개발한 경험이 있다. 앱스틸라는 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽 의약품청(EMA), 일본 후생성 및 국내 식약처 등으로부터 허가를 받아 전 세계 40여개국에 판매되고 있고 있다.

티움바이오 관계자는 "TU7710은 당사 보유 트랜스페린 융합 플랫폼 기술을 통해 기존 치료제 대비 6~7배 긴 반감기를 보유한 치료제로 개발됐다"며 "혈우병 치료제는 통계적으로 임상단계에서의 성공률이 일반적인 신약 대비 매우 높고 임상기간이 짧은 특징을 보이고 있다. 이번 임상에서 안전성을 확인하면 높은 상업화 가능성으로 신속한 기술이전이 가능할 것"이라고 내다봤다.