21일 업계에 따르면, 미국에 본사를 둔 바이오기업 마드리갈 파마슈티컬스는 지난 19일(현지 시각) NASH 신약 후보물질 레스메티롬의 성공적인 임상 3상 결과를 발표했다.
'MAESTRO-NASH'라는 이름으로 진행된 이번 임상 시험은 950명 환자를 레스메티롬 80㎎, 100㎎ 투약군과 위약군으로 나눠 52주 동안 추적·관찰했다.
FDA가 제시한 두 가지 1차 지표를 모두 충족한 약물은 레스메티롬이 유일하다. 일반적으로 두 가지 기준 중에서 하나만 충족해도 NASH 임상 시험이 성공했다고 간주한다.
NASH는 알코올 섭취와 관계없이 간세포에 중성 지방이 축적되는 질환이다. 간세포가 괴사하고 염증이 발생하면서 간경변증이나 간암으로 발전할 수 있다. 아직도 근본적으로 치료할 수 있는 약이 없어 미충족 의료 수요가 크다. 여러 글로벌 제약사가 개발 중이지만 유효성과 안전성을 모두 충족한 임상 결과 발표는 이번이 처음이다.
시장의 반응은 폭발적이었다. 임상 결과 발표 직후, 마드리갈 주가는 63.9달러에서 229.4달러로 260% 급등했다. 20일(현지 시각) 한 주당 250달러로 거래되며 장을 마감했다. 마드리갈이 내년 상반기 FDA 가속승인을 신청하겠다고 밝히면서 최초의 NASH 신약 허가가 임박했다는 기대감이 반영된 것으로 보인다.
전 세계 NASH 환자는 약 4억4000만명으로 추정된다. 김정현 교보증권 연구원은 "NASH 시장은 치료제 출시 이후 단기에 200억~300억달러(약 25조~38조원) 이상으로 성장할 것으로 예상된다"고 밝혔다.
또 다른 나스닥 상장사 턴스 파마슈티컬스 주가도 전일 대비 30% 뛰면서 동반 상승했다. 해당 바이오기업 역시 같은 기전의 약물 'TERN-501'을 보유하고 있다. 임상 2a상을 진행 중이며 내년 상반기 중 탑라인 결과가 나올 것으로 기대된다.
국내에서는 유사 기전으로 NASH 치료제를 연구·개발 중인 회사가 없다. 다만, 한미약품이 임상 2상 진행 중으로 국내 기업 중에서는 가장 빠르다. 이중 작용제인 '에피노페그듀타이드'는 2020년 글로벌 제약사 MSD에 기술이전됐다. 식욕 억제 호르몬 'GLP-1'과 인슐린 분비 촉진 호르몬 'GIP' 수용체에 동시에 작용하는 약물이다. 여기에 'GCG' 수용체까지 활성화하는 삼중 작용제인 '에포시페그트루타이드'는 한미약품이 자체적으로 임상을 진행하고 있다.
오의림 한국투자증권 연구원은 "이 호르몬들은 다중 작용 기전을 가질 때 항섬유화·염증 효력이 있는 것으로 연구되고 있다"며 "2023년 3~4분기 중 임상 2상 결과가 예상돼 있어 긍정적인 결과가 공개될 경우 (한미약품) 주가 반등이 가능하다"고 설명했다.
