백토서팁 관련 연구가 게재된 논문의 주제는 '포괄적 분자 프로파일링 및 임상병리학적 특성에 기초한 데스모이드 종양에서의 TGF-β 경로의 치료적 의미'(Therapeutic Implications of TGF-β Pathway in Desmoid Tumor Based on Comprehensive Molecular Profiling and Clinicopathological Properties)다. 세브란스병원의 김효송 교수팀과 메드팩토가 연구를 진행했다.
또 연구팀은 기존 치료제인 이매티닙과 백토서팁을 병용 투여할 경우 이매티닙 단독 투여 때보다 데스모이드 종양의 세포 생존율이 감소한다는 것을 규명했다. 특히 백토서팁 병용 투여 뒤 11개월이 지나자 데스모이드 종양 환자의 종양 크기가 현저하게 감소했다. 백토서팁 병용 요법이 데스모이드 종양의 성장을 효과적으로 억제해 향후 잠재적인 치료 옵션으로 가능성을 확인했다.
메드팩토는 2020년 미국 임상종양학회(ASCO 2020)에서 백토서팁-이매티닙 병용 요법의 임상 1b상 결과를 공개했다. 6개월 무진행생존율(PFS)이 이매티닙 단독 요법(65~80%) 대비 100%를 기록했다.
메드팩토 관계자는 "데스모이드 종양에서 TGF-β 신호 전달이 폭넓게 활성화되는 것이 과학적으로 입증됐다"며 "올해 선택과 집중 전략에 따라 임상 라인을 재조정한 벡토서팁이 데스모이드 종양 치료에 효과가 있다는 것을 다시 한번 확인했다"고 말했다.