카이노스메드 (3,605원 0.00%)는 미국 로스엔젤레스에 위치한 파렉셀 임상센터에서 건강한 노인층 18명을 대상으로 KM-819의 용량을 400mg, 600mg, 800mg 각각 1주일씩 그룹별로 순차적으로 투여하여 약물의 안전성과 약동학 검사를 진행했다. 그 결과 어느 용량에서도 KM-819와 관련된 약물 관련 부작용은 나타나지 않았다. 특히 고용량인 800mg을 투여받은 그룹에서도 안전성을 확인했다.
KM-819는 'LRRK2'나 'aSyunclein'을 타깃하는 경쟁사들과 달리 자체 개발한 FAF1을 타깃하는 신약이다. FAF1은 세포의 죽음을 촉진하는 단백질이다. 카이노스메드에 따르면 KM-819는 FAF1가 지나치게 많이 나오는 것을 억제해 신경세포 사멸을 막고 불필요한 세포 성분을 제거하는 기능을 활성화해 파킨슨병 주요 원인인 알파시누클레인 축적을 막는다. 도파민 신경세포를 보호하고 알파시뉴클레인을 분해하는 효능은 다른 약물에서 볼 수 없는 KM-819만이 가진 특징이다.
이재문 카이노스메드 사장은 "파트1 B 시험이 성공하면 안전한 최적의 용량을 결정, 임상2상의 주요 평가항목인 유효성을 확인할 계획"이라며 "이때는 미국 전역 약 10개의 병원에서 2년간 288명의 환자를 대상으로 파트2를 진행하게 된다"고 말했다. 이어 "KM-819의 기술이전을 포함해 글로벌 탑 제약사들과 공동개발 업무협력 체계 구축을 위한 협의도 긴밀하게 논의 중"이라고 전했다.
한편 글로벌 시장조사기관 MARC에 따르면 전 세계 파킨슨병 시장은 2020년 약 8조원에서 2026년에는 11조원에 달할 것으로 전망된다.