지아이이노베이션, 'GI-101' 美 FDA 메르켈 세포암 희귀의약품 지정

허가기관 비용 면제 등 각종 혜택…임상 탄력 예상
"기존 MCC서 승인받은 키트루다·바벤시오와 충분히 경쟁 가능"

지아이이노베이션 비상장 (16,210원 0.00%)은 면역항암제 'GI-101'이 메르켈 세포암(MCC)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 20일 밝혔다.

희귀의약품 지정은 희귀질환 중 연간 유병률이 10만명 미만인 난치성 질환을 대상으로 하는 허가제도다. 희귀의약품으로 지정되면 임상단계 소아 데이터 제출을 비롯해 각종 허가기관 비용, 임상시험 시 발생하는 세금 등을 면제 받을 수 있다. 또 FDA의 임상시험계획 자문과 시판 후 7년간 시장독점권 부여 등의 혜택도 제공된다.

지아이이노베이션은 이번 희귀의약품지정을 통해 MCC 임상에 박차를 가할 계획이다. MCC는 피부의 진피표피 경계에 위치하는 메르켈 세포에서 발생하는 희귀질환으로 환자의 90%가 50세 이상 고령환자다. 이들 중 5~12% 안팎이 전이성 MCC 진단을 받고 있으며, 5년 이상 생존 확률은 20%에 미치지 못하는 것으로 알려져 있다.

최초로 MCC에 승인받은 면역항암제 화이자 '바벤시오'(성분명: 아벨루맙)는 FDA 희귀의약품 지정 후 가속승인을 받아 임상개발 시작 후 3년 만에 시판된 바 있다. 현재 면역항암제로는 바벤시오와 MSD '키트루다'가 승인받은 상태다. 하지만 절반 이상의 환자에서는 효과가 없고, 그나마 면역항암제 치료 실패 후에는 치료 옵션이 전무한 상태다.

장명호 지아이이노베이션 신약개발 임상전략 총괄(CSO)은 "적절한 치료법이 없는 희귀질환 환자들에게 치료 옵션을 제공하기 위해 미국 메모리얼 슬론 케터링 암센터 및 미국 전역 희귀질환 핵심 오피니언 리더들과 1여년 전부터 논의를 지속해 왔다"며 "이번 FDA의 희귀의약품지정을 통해 MCC 임상개발이 탄력을 받을 수 있을 것"이라고 말했다.

이병건 지아이이노베이션 회장은 "희귀의약품 시장의 급속 성장에 따라 전세계 제약바이오 기업들의 희귀의약품 승인을 위한 치열한 경쟁으로 이어지고 있다"며 "이번 GI-101의 MCC에 대한 희귀의약품 지정을 통해 앞으로 미충족 의료수요에 더 관심을 갖고 신약개발에 앞장서겠다"고 덧붙였다.