백토서팁은 골육종 치료제 후보물질로 지난해 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 데 이어 RPDD로 지정되면서 개발에 더욱 탄력이 붙을 전망이다.
골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양이다. 어린이와 청소년에서 발병률이 상대적으로 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 골육종은 환자 중 25~50%에서 항암치료 중 폐 전이가 진행돼 사망까지 이어진다. 또 폐나 뇌로 전이할 경우 방사선 치료를 해도 수개월 안에 재발할 확률이 높다.
백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제해 생쥐의 생존율을 100% 개선했다. 또 골육종 암세포의 폐 전이를 100% 억제하는 것으로 확인됐다.
메드팩토는 지난 8월 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 계획을 승인받았다.
이 시각 인기 뉴스
메드팩토 관계자는 "대표적인 소아암인 골육종은 현재 마땅한 치료제가 없어 FDA 임상 신청 이후 환자는 물론 국내 병원에서도 임상 참여 요청이 많다"면서 "FDA 희귀의약품 지정에 이어 소아희귀질환 치료제로 지정 받은 만큼 향후 골육종 환자에게 효과적인 치료 옵션으로 자리 잡을 것으로 기대한다"고 말했다.