카이노스메드, 파킨슨병 치료제 美 2상 첫 투여 시작

카이노스메드 는 파킨슨병 치료제 'KM-819' 미국 임상 2상 1단계 대상자 모집과 등록을 마치고 첫 투여를 시작했다고 9일 밝혔다.

미국 로스엔젤레스 근교 글렌데일 파렉셀임상센터 병원에서 진행되는 미국 임상 2상은 최대 허용 용량치 결정을 위해 투여량을 전보다 늘려서 임상을 하는 1단계와 288명의 환자를 대상으로 2년간 투여해 치료 효과를 확인하는 2단계로 구성됐다. 1단계는 건강하고 나이많은 참가자 24명과 파킨슨병 환자 24명을 대상으로 KM-819를 200㎎, 400㎎, 800㎎씩 투여해 적정한 용량을 결정하는 것이다. 이러한 임상 2상은 지난해 11월 미국 FDA(식품의약국)로부터 승인을 받았다.

KM-819는 'LRRK2'나 'aSyunclein'을 타깃하는 경쟁사들과 달리 자체 개발한 FAF1을 타깃하는 신약이다. FAF1은 세포의 죽음을 촉진하는 단백질이다. 카이노스메드에 따르면 KM-819는 FAF1가 지나치게 많이 나오는 것을 억제해 신경세포 사멸을 막고 불필요한 세포 성분을 제거하는 기능을 활성화해 파킨슨병 주요 원인인 알파시누클레인 축적을 막는다. 도파민 신경세포를 보호하고 알파시뉴클레인을 분해하는 효능은 다른 약물에서 볼 수 없는 KM-819만이 가진 특징이다.

KM-819는 미국에서는 파킨슨병, 국내에서는 다계통위축증(MSA)을 대상으로 임상 2상을 진행한다. 미국 임상은 카이노스메드가 94%의 소유권을 가지고 있는 자회사 패시네이트 테라퓨틱스(FAScinate Therapeutics)에서 담당한다.

파킨슨병은 알츠하이머 다음으로 흔한 노인성 뇌질환으로 65세이상 인구의 2~3%에서 나타난다. 하지만 최근 젊은층에서의 환자도 증가추세를 보이고 있다. 현재 증상완화제만 있으며 치료제는 없다. 질환은 중뇌의 흑질의 도파민 신경세포가 점차 사멸되어 도파민의 농도가 낮아져 심한 운동장애와 함께 인지 기능까지 영향을 주는 퇴행성 뇌질환이다. 병리학적 특징은 알파시누클레인이 신경계에 비정상적으로 축적되어 단백질 집합체가 과도하게 쌓인다.

글로벌 시장조사기관 MARC에 따르면 2020년 전 세계 시장 규모가 63억4000만달러(약 7조 8533억원)이며, 2026년에는 88억8000만달러(약 11조원)에 달할 것으로 전망된다.

이재문 카이노스메드 사장은 "파킨슨병 대상의 미국 임상과 함께 비슷한 증세를 보이는 희귀질환인 다계통위축증의 국내 임상 2상을 진행할 예정"이라며 "KM819의 기술이전을 포함해 글로벌 탑 제약사들과 업무 협력 체계 구축을 위한 다양한 협의를 진행 중"이라고 말했다.