주특기 시동 건 티움바이오, 혈우병 치료제 개발 본궤도 진입

기존 치료제 대비 반감기 줄인 'TU7710', 이달 글로벌 임상 1상 진입 예정
A·B형에 면역원성 치료제 등 혈우병 파이프라인 3종 모두 공략 목표
김훈택 대표 등 FDA 허가 품목 '앱스틸라' 개발 주축 경험…추가 파이프라인 도입 계획도

티움바이오 의 혈우병 치료제 임상이 본궤도 진입을 앞두고 있다. 최근 보다 앞선 개발 단계의 자궁내막증 치료제와 면역항암제로 주목을 받았지만, 가장 많은 파이프라인을 보유한 혈우병 공략이 본격화되면서 연구 경쟁력이 더욱 부각될 수 있을 것으로 보인다.

티움바이오는 혈우병 우회인자 치료제 'TU7710'에 대한 글로벌 임상 1상 시험을 위한 서류를 이달 제출할 예정이라고 4일 밝혔다. 티움바이오가 보유한 3종의 혈우병 치료제 파이프라인 가운데 임상이 본격화되는 첫 품목이다.

혈우병은 선천적으로 혈액 응고 인자가 결핍돼 나타나는 선천성 출혈성 질환이다. 피가 나는데 멈추지 않는 희귀질환이다. 크게 A형과 B형 2종(전체의 95% 이상)으로 분류된다. 치료제는 A·B형에 기존 치료제에 내성이 생긴 환자들을 위한 면역원성 치료제까지 3종이 있다. 티움바이오는 3종의 치료제 파이프라인을 모두 보유했다.

티움바이오가 모든 혈우병을 아우르는 치료제 후보들을 보유한 배경엔 김훈택 대표와 회사 연구진의 이력이 있다. 김 대표와 연구진은 SK케미칼이 개발해 지난 2015년 미국 식품의약국(FDA)에서 A형 혈우병 치료제로 허가된 '앱스틸라' 개발의 주역이기 때문이다.

이를 바탕으로 김 대표가 지난 2016년 희귀난치질환 치료제 개발을 목표로 설립한 회사가 티움바이오다. 회사 설립 이후 혈우병 치료제는 자연스럽게 회사의 중심 파이프라인으로 자리잡았다. 글로벌 허가 품목의 개발 성공 경험은 신약개발 바이오벤처에선 쉽게 찾아볼 수 없는 경쟁력이기 때문이다.

하지만 최근 주목도는 상대적으로 낮았다. 유럽 5개국에서 2a상을 진행 중인 자궁내막증 치료제(TU2670)와 글로벌 제약사 MSD의 '키트루다'를 병용 투여 파트너로 둔 면역항암제(TU2218, 한국·미국 임상 1·2상) 등이 집중 조명을 받았기 때문이다. 특히 TU2670의 경우 연내 기술수출 기대감이 반영되면서 대표 파이프라인으로 떠오른 상태다.

티움바이오는 기존 핵심 파이프라인들의 성과가 가시화되고 있는 만큼 후속 파이프라인들의 개발도 하나둘 본궤도에 올리고 있다. 대표적인 것이 혈우병 치료제 TU7710이다. 3세대 치료제인 TU7710은 현재 시장의 70% 가량을 장악한 노보노디스크의 2세대 치료제 '노보세븐'에 비해 반감기(약물의 농도가 절반으로 떨어질때까지 걸리는 시간)를 크게 늘린 것이 특징이다. 회사 측은 자체 연구를 통해 노보세븐 대비 반감기를 6~7배 정도 늘렸다고 보고 있다.


혈우병의 경우 희귀질환인 탓에 고가의 치료비용이 환자들에게 부담으로 작용한다. 미국의 경우 1년에 최소 20회는 투여해야 하는데 1회당 비용이 14만달러(약 1억8200만원)에 달한다. 때문에 반감기를 늘려 처방횟수를 줄이는 것은 혈우병 치료제에 있어 혁신적인 경쟁력으로 꼽힌다.

TU7710을 비롯해 30년간 SK케미칼에서 신약개발 노하우를 쌓아온 김훈택 대표와 주요 연구진의 개발 성공 경험이 회사 내 가장 많은 관련 파이프라인을 보유하고 있는 혈우병 치료제 개발에 속도감을 높일 것으로 전망된다. 실제로 티움바이오는 정부과제로 선정된 B형 혈우병 치료제 'TU7918'과 A형을 타깃으로 하는 'NBX001'(프로젝트명) 등 후속 파이프라인에 대한 전임상을 진행 중이다.

또 기술도입을 통한 혈우병 치료제 추가 파이프라인 확보도 계획하고 있다. 강점으로 꼽히는 재조합 단백질 분야뿐 아니라 유전자 또는 세포치료제 후보물질 도입을 통해 적용 환자 범위를 확장한다는 전략이다.

김훈택 티움바이오 대표는 "전임상 정도 단계에 있는 물질을 도입해 추가 개발하는 방향을 기본적으로 수립한 상태이며, 좋은 물질을 보유하고 있는 회사라면 회사 자체에 대한 투자도 고려하고 있다"며 "허가품목의 개발 성공 경험은 파트너가 될 수 잇는 글로벌 회사나 특정 치료제 시장이 정확히 어떤 것을 원하는지를 알고 개발을 진행한다는 방향성 부분에서 효율적이라고 생각한다"고 말했다.