김영호 툴젠 대표(오른쪽)와 송지환 아이피에스바이오 대표(왼쪽)가 업무협약 체결 이후 기념사진을 촬영하고 있다. /사진=툴젠
양사는 유도만능줄기세포와 유전자 교정 기술을 접목해 세포치료제 개발에 협력할 계획이다. 툴젠이 보유한 유전자 가위 관련 원천기술을 바탕으로 질병에 관여하는 유전자를 제거한 유도만능줄기세포를 제작하고 효능과 기능이 향상된 세포주를 구축해 차세대 세포치료제를 개발하는 것이다. 송지환 아이피에스바이오 대표는 "현재 진행 중인 유도만능줄기세포 유래 신경전구세포를 이용한 헌팅턴병 세포치료제 후속으로 이번 협력으로 개발된 기술을 접목한 차세대 세포치료제 개발을 진행할 것"이라고 했다.
유전적 결함을 갖는 헌팅턴병 환자(Q57)로부터 제작된 유도만능줄기세포(iPSC)를 신경전구세포 (NPC)로 분화시킨 후 헌팅턴병을 일으키는 돌연변이 헌팅틴(huntingtin) 유전자의 Poly-Q 반복서열 형성에 관계하는 SUPT4H1 유전자를 녹다운(knock-down)해 헌팅턴병 동물모델인 YAC128 마우스에 이식한 경우 행동학적 기능 회복 및 손상된 신경조직 보호 및 재생효과를 나타낸다는 내용이다.