LNP 기반 유전자가위 mRNA 혈우병 치료제 연구결과 관련 내용/자료=툴젠서울대 및 이화여대 연구진 공동 연구진과 함께 진행한 이번 연구에서 툴젠은 생쥐에게 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위 mRNA를 LNP로 전달해 혈우병 치료 타깃 유전자인 안티트롬빈을 효율적이고 장기적으로(10개월 이상) 조절해 혈우병을 치료할 수 있다는 결과를 확인했다. A형 및 B형 혈우병에서 모두 혈액응고 관련 기능이 정상의 65%이상 회복되는 결과를 얻은 것이다. 이러한 내용은 국제학술지인 '사이언스 어드밴시스' 최신호에 게재됐다.
툴젠에 따르면 연구팀은 수일 내 체내에서 대사될 수 있는 LNP를 사용함으로써 필요한 시간 동안만 유전자교정 도구를 세포에 노출시키는 방법을 사용해 안전성을 높였다. 또한 우회전략을 통해 환자 몸 속의 항체 보유 여부와 상관없이 A형 및 B형 혈우병 환자를 대상으로 하면서도 유전자교정에 의한 안티트롬빈을 줄여 장기적 내지 영구적 효과를 기대할 수 있다. 이는 혈우병 치료의 두 가지 큰 미충족 의료수요를 동시에 해결할 수 있는 방법이라는 전언이다.
이혁진 이화여대 교수는 "본 연구에 사용된 이온화 LNP는 기존 양이온 LNP의 낮은 전달효율과 독성을 극복할 수 있도록 자체 개발됐다"며 "크리스퍼는 원하는 교정을 위한 시간이 많이 필요하지 않아 생체 내에서 반감기가 짧은 LNP가 바이러스 전달체보다는 안정성 확보 측면에서 더 적합할 수 있다"고 전망했다.
김영호 툴젠 대표이사는 "혈우병은 유전질환 중에서도 환자수가 꽤 많아 현재도 10조원 이상의 큰 시장을 형성하고 있다"며 "차별화된 작용방식(Mode of Action)으로 기존 사용되고 있는 제품들과 경쟁할 수 있도록 앞으로 진행할 비임상 시험 등을 빠르게 잘 마쳐 임상에 진입할 수 있도록 노력하겠다"고 전했다.
