엔지켐생명과학, 구강점막염 치료제 美 혁신신약지정 신청

엔지켐생명과학 은 개발중인 경구용 구강점막염 치료제 'EC-18'를 임상 2상 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)에 혁신신약지정(Breakthrough Therapy Designation) 신청했다고 10일 밝혔다.

엔지켐생명과학은 미국 21개 병원에서 항암화학방사선요법 치료를 받는 구강점막염 환자 105명을 대상으로 EC-18의 임상 2상을 진행했고 지난 달 19일 임상 결과를 공시했다.

임상 2상에서 1차 평가지표인 중증 구강점막염 지속기간은 위약군 13.5일 대비 투약군 0일(중앙값)로 100% 감소했으며 2차 평가지표인 중증 구강점막염 발생률은 위약군 70% 대비 투약군 45.5%로 35%가 개선된 것으로 확인됐다.

FDA의 혁신신약지정은 허가된 치료제가 없는 질병에 대한 약물의 개발과 심사를 촉진하기 위해 기존 치료법보다 효과가 좋은 치료제와 부작용이 현격히 감소한 치료제를 대상으로 마련된 제도다.

혁신신약으로 지정되면 신속심사 프로그램(Fast Track Program) 혜택과 효율적 개발을 위한 집중적인 FDA 지원을 받을 수 있다. 엔지켐생명과학의 구강점막염 치료제는 2018년 미국 FDA로부터 신속심사 지정(Fast Track Designation)도 획득한 바 있다.

구강점막염은 항암화학방사선 요법의 부작용으로 구강에 궤양, 출혈이 발생하는 질병으로 두경부 암이 발병한 환자가 항암화학방사선 요법을 받은 뒤 75%가 구강점막염에 걸리는 것으로 알려졌다.


중증 구강점막염 환자는 큰 고통으로 인해 음식의 섭취가 어려워 마약성 진통제의 투약이 필요하고 치료의 중단으로 이어지기 쉬우나 구강점막염은 현재까지 승인된 치료제가 존재하지 않아 의료적 미충족 수요가 매우 높다. 엔지켐생명과학은 신약개발 성공 시 시장 규모가 최대 50억 달러(약 5조9000억원)가 될 것이라 추산하고 있다.

손기영 엔지켐생명과학 회장은 " EC-18이 혁신신약으로 지정되면 현재 승인된 치료제가 없어 항암화학방사선 요법을 받는 구강점막염 환자들에게 유일한 치료 옵션이 될 것"이라고 말했다.