"미국·유럽 다 뚫었다"…한미약품, '희귀의약품' 1위 제약사 도약

한미약품 본사 전경

'신약 명가' 한미약품 이 국내 희귀의약품 1위 제약사로 발돋움했다. 한국은 물론 미국과 유럽에서 총 17건이 희귀의약품으로 지정됐다. 자체 개발한 의약품을 통해 4년 연속 원외처방 1위를 달성하며 벌어들인 매출의 20% 가량을 구준히 연구개발(R&D)에 투입한 결과다.

1일 제약업계에 따르면 한미약품이 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처에서 지정받은 희귀의약품은 6개 파이프라인(신약후보물질), 10개 적응증(약품을 통해 치료효과가 기대된 증상)으로 총 17건인 것으로 확인됐다.

국가별로 미국에서 9건을 인정받아 가장 많았다. 특히 미국의 '희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)'은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다. 유럽과 한국에서는 각각 5건과 3건이 희귀의약품으로 인정됐다.

희귀질환은 원인과 증상이 복잡한 반면에 발명하는 환자수는 매우 적어 관련 정보가 부족하다. 따라서, 정확한 치료방법이 없거나 치료제가 개발되지 않는 경우가 많다. 한미약품 관계자는 "시장성을 넘어 극소수 희귀질환 환자를 위한 개발이 제약사 본연의 사명이라는 신념을 바탕으로 연구에 매진했다"고 설명했다.

한미약품의 독자 플랫폼기술 랩스커버리가 적용된 'HM15912'는 단장증후군 치료제로 미국과 유럽, 한국에서 모두 희귀의약품으로 지정됐다. 단장증후군은 선천적 또는 후천적으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 'HM15912'는 개선된 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과로 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대된다.

'HM15211'도 업계에서 주목받는 희귀질환 신약이다. 미국에서 '특발성 폐섬유증'과 '원발 담즙성 담관염', '원발 경화성 담관염' 등 하나의 신약후보물질에서 3개의 적응증으로 희귀의약품 지정을 받았다. 이 가운데 특발성 폐섬유증은 'HM15211'가 미국에서 가장 최근에 희귀의약품 지정을 받은 적응증으로 원인을 알 수 없는 폐 염증 과정에서 섬유세포가 과증식해 폐 기능이 급격히 저하고 심하면 사망에 이르는 희귀 질환이다.

한미약품의 신약이 각국에서 희귀의약품으로 지정되기 시작한 것은 4년 전인 2018년 부터다. 국내 원외처방 시장 1위 행진이 시작된 시점이기도 하다. 아모잘탄, 로수젯, 에소메졸 등 자체 개발한 국산약품을 앞세워 지난해 까지 3년 연속 원외처방 시장 1위를 기록했고 올해 상반기에도 1위자리를 수성했다.


이를 통해 얻은 매출과 영업이익이 R&D 투자로 이어져 희귀의약품 개발로 이어진 셈이다. 매년 매출의 약 20%를 R&D에 투자하는 한미약품은 지난해 약 2261억원을 R&D에 쏟아부었다.

권세창 한미약품 대표이사는 "극소수 희귀질환 환자의 치료를 위한 희귀의약품 개발은 제약사 본연의 사명이자 한미약품이 추구하는 R&D 가치"라며 "미충족 의학적 수요가 높은 분야에서 한미약품이 글로벌 시장을 선도하도록 희귀의약품 개발에 더욱 최선을 다하겠다"고 말했다.