이는 2019년 체결된 양사의 공동개발 계약의 3번째 연장으로 현재, 미국과 일본에서 각기 진행중인 유전병 치료효능 평가시험(뇌) 및 약동학/약력학(PK/PD) 반복분석시험 완료와 성공 시, 라이센싱 협상을 위한 최소한의 기간으로 이 글로벌 제약사가 제안하고 초안을 제시해서 셀리버리측이 수용한 계약으로 확인됐다.
프리드리히 운동실조증(FRDA)은 선천적인 유전적 이상으로 세포 내 미토콘드라아단백질 프라탁신(Frataxin: FXN) 단백질 결핍으로 인해 발병하고, 특히 우리 몸에서 에너지원인 ATP를 최고로 많이 필요로 하는 뇌조직, 뇌신경세포(neuron)와 심장조직을 구성하는 심근세포(cardiomyocyte)에서 이 단백질 결핍으로 ATP 에너지 생산이 점차 줄어들며 발병하는 희귀 난치성 유전병이다. 대개 10세 전후에 척수 신경조직의 퇴화와 뇌 기능이상으로 인한 운동실조증(Ataxia)이 발병하여걷지 못하게 되며, 동시에 심장근육세포의 ATP 생산저하로 비대성심근증(hypertrophic cardiomyopathy)이 발병해 심부전(heart failure) 및 심장부정맥(arrhythmia)으로 청년기를 못 넘기고 조기사망에 이르나, 현재 치료약물이 없는 무서운 선천적 유전질환이다.
글로벌 제약사는 이번까지 3차례의 계약기간 연장을 통해 FXN 심장결핍모델(검증시험 완료)에서 나타냈었던 뇌와 심장 조직으로의 전송능력과 이 치명적 유전질환에 대한 CP-FXN의 치료효능이 심장병 모델에서뿐만아니라, 미국에서 현재 진행중인 FXN 뇌결핍모델에서도 동등하게 도출되는지에 대한 약효평가시험 결과에 따라 CP-FXN에 대한 라이센싱을 결정하겠다는 의사를 밝혔다.
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셀리버리 관계자에 의하면 이번 계약기간 추가연장은 이 글로벌 제약사의 주 관심사인 중추신경계(central nervous system: CNS) 난치성 희귀유전질환들에 대한 TSDT 플랫폼 기술적용확장성을 검증(feasibility test) 하는 중요한 의미를 갖는다.
최근 해당 글로벌 제약사는 전 세계의 복수의 바이오텍 회사들에게서 독창적인 뇌, 심장 약물전송플랫폼 기술을 라이센싱 인(L/I)과 인수합병(M&A) 등을 통해 중추신경계 선천적 난치성 유전질환 파이프라인 강화에 공격적인 투자를 진행 중인 것으로 잘 알려져 있다. 매우 보수적인 기업으로 알려진 이 글로벌 제약사가 먼저 계약연장을 제안하면서 일본에서 심장유전병 모델에 이은 미국에서 또 다시 뇌유전질환 모델로 기술검증을 강행한 것은 TSDT 플랫폼기술이 이 글로벌 제약사에게 상당한 의미가 있을 것이라는 예측이 가능한 부분이기도 하다고 업계 관계자들은 평가하고 있다.
셀리버리 사업개발 책임자는 "이 글로벌 제약사가 먼저 CP-FXN의 뇌전송능력의 재검증시험(brain PK/PD)을 일본에서 또 다시 진행하면서, 동시에 미국에서 새로운 뇌신경 유전질환모델로 우리의 후보물질 치료효능 평가시험을 진행하는 것은, 할 수 있는 모든 검증시험 및 분석시험을 철저히 하겠다는 뜻"이라면서 "현재까지 일본과 미국에서 기획되고 진행중인 모든 시험은 순조롭게 진행되고 있으며 이 글로벌 제약사 측의 적극적이고 공격적인 면이 당사에게는 적지 않은 부담이나, 그만큼 후보물질의 개발을 성공시켜 물질을 사가고 싶어한다는 반증이므로 당사는 본 사업을 매우 긍정적으로 판단하고 최선을 다하고 있는 상황"라고 밝혔다.