GC녹십자, 美 미럼과 희귀간질환 신약 상용화 계약 체결

GC녹십자 본사

GC녹십자 는 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)와 소아 희귀간질환 신약인 '마라릭시뱃(Maralixibat)'의 개발과 상용화를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 27일 밝혔다.

미럼은 마라릭시뱃을 '알라질 증후군(ALGS)', '진행성 가족성 간내 답즙정체증(PFIC)', '담도 폐쇄증(BA)' 등 적응증에 대해 미국과 유럽 허가 절차와 임상을 진행중이다. 현재 ALGS와 BA 적응증은 간이식이 유일한 치료방법이다. 허가받은 치료제는 없다.

마라릭시뱃은 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 1세 이상 ALGS 환자의 소양증(pruritus)에 대해 혁신치료제로 지정됐다. 올해 1월에는 품목 허가를 신청했다. 'PFIC type2' 적응증에 대해서도 유럽에서 품목 허가 절차를 진행중이다. BA 적응증은 현재 글로벌 임상 2상을 진행 중이다.

이번 계약을 통해 GC녹십자는 마라릭시뱃에 대한 국내 독점 개발 및 상용화 권리를 확보하게 됐다. 회사 측은 내년 ALGS부터 3개 적응증이 순차적으로 국내에서 승인 받을 것이라고 예상하고 있다.

허은철 GC녹십자 대표는 "이번 협력은 소아 희귀질환 극복을 위한 또 다른 중요한 이정표가 될 것"이라며 "치료제의 조속한 상용화에 최선을 다 하겠다"고 말했다.