이종서 앱클론 대표/사진= 김휘선 기자 hwijpg@ /사진=김휘선 기자 hwijpg@'AT101'은 질환단백질 CD19을 표적하는 혈액암 CAR-T 세포치료제이다. 'CAR-T'는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특정 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로, 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포다.
앱클론은 자체 플랫폼을 통해 최적화된 항체를 개발함으로써 약효를 더욱 높였으며, 특히 암세포를 공격하는 결합부위가 기존 치료제들과 달라 기존 CD19 CAR-T 세포치료제 불응 환자군이나 재발 환자군에도 항암효과가 있을 것으로 기대하고 있다.
계획서에는 다기관, 공개라벨, 단일군 등의 내용이 포함돼있다. 제1상에서는 안전성 및 내약성에 근거해 최대내약용량과 권장용량을 결정하고, 제2상에서 AT101의 객관적 반응률을 평가한다. 대상자 수는 제1상에서 각 코호트(환자군) 3~6명, 제2상에서 총 80명 내외를 예상하고 있다.
앱클론 관계자는 "최근 국내에서도 킴리아가 허가되는 등 본격적인 개별 맞춤형 치료제 시장이 열릴 것으로 기대된다"며 "식약처, 임상병원 등 유관 기관과의 긴밀한 소통을 통해 임상 승인 및 환자 투여 등 AT101의 임상 소요 기간을 최대한 단축시키는 데 주력하겠다"고 말했다.
