美 FDA 첫 베타 아밀로이드 타깃 제제 허가미국 FDA는 지난 7일(현지시간) 바이오젠이 개발한 알츠하이머병 치료제 아두카누맙(제품명 아두헬름)의 사용을 승인했다. 이는 알츠하이머병을 치료하는 최초의 신약으로, 첫 베타 아밀로이드 타깃 제제다.
아두카누맙은 뇌 속에 생긴 아밀로이드 플라크를 제거하지만 효능을 두고 논란이 계속됐다. 패트리지아 카바조니 FDA 약품평가연구센터장도 아두카누맙의 효능을 확인하기 위한 추가 임상진행을 요구했고, 효능을 입증하지 못하면 승인을 철회할 수 있다고 밝혔다. 또한 부작용 데이터에서 고용량을 투여한 군은 ARIA-E(뇌부종) 부작용의 비율이 약 35% 수준인 것으로 보고된 만큼 안전성 이슈도 우려를 낳고 있다.
아두카누맙이 조건부 승인을 받으면서 젬백스의 GV1001의 가치도 재평가가 기대되고 있다. 알츠하이머병 치료제 시장이 본격적으로 열리면서 글로벌 빅파마들이 GV1001과 협력을 원할 가능성이 높아서다.
젬백스는 단순히 아밀로이드 베타를 제거하는 것보다 근원적으로 뇌 내 무너진 만성염증 및 면역 환경을 개선하는데 목표를 두고 있다. GV1001은 인간 텔로머라제 유래 펩타이드로써 단일기전을 가진 다른 후보물질과 달리 텔로머라제의 다양한 기능이 동시다발적으로 발현된다.
GV1001이 2019년 마무리된 국내 임상2상에서 유의한 부작용 없이 뛰어난 성과를 보였다는 점도 기대요소다. GV1001은 중등도에서 중증의 알츠하이머병 환자 중 콜린성 신경계 조절 약물인 도네페질을 3개월 이상 안정적으로 복용한 환자 96명을 대상으로 GV1001의 유효성 및 안전성 평가를 위한 국내 2상 임상을 진행했다.
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임상시험 결과 1차 평가변수인 중증장애점수(SIB)에서 도네페질을 단독 투여한 대조군 대비 GV1001을 투여한 시험군에서 탁월한 개선 효과를 보였다. 2차 지표에서도 일상행동(ADCS-ADL), 전반적지표(CDR-SOB) 점수 등은 1차 지표와 유사하게 호전되는 경향을 보였으며, 신경정신행동검사(NPI)의 경우 개선효과의 통계적 유의성을 확인했다. 임상 환자수가 적었음에도 통계적 유의성을 보여줬다는 점에서 의미가 있다.
젬백스는 2019년 미국 FDA로부터 2상 임상시험 승인을 받았다. 또 지난 4월 식품의약안전처로부터 반려된 국내 3상 임상시험도 시험대상자 수 재산출 등 반려사유를 적극 보완해 재신청할 예정이다.
특히 이번 아두카누맙의 승인은 미국 FDA가 알츠하이머병 치료제에 대해 유연한 정책을 갖고 있다는 것을 확인했다. GV1001이 미국 임상에서 국내 2상 임상 수준의 결과를 보인다면 충분히 글로벌 신약으로 인정 받을 수 있을 것으로 기대된다.
이 관계자는 "젬백스가 계획하고 있는 대규모 3상 임상시험을 통해 GV1001이 알츠하이머병의 근본적인 치료제로서 충분한 가능성이 있음을 증명하고 약제로서 작용기전 확인과 안전성을 확보할 계획이다"며 "지금까지 실제 임상에서 사용되고 있는 알츠하이머병 치료제와는 완전히 다른 개념의 근본적인 치료제가 될 수 있을 것이며 기존의 치료제들을 완전히 대체할 수 있을 것"이라고 자신했다.
