메드팩토, 데스모이드종양 임상2상 계획 제출

메드팩토 는 데스모이드종양 치료 목적의 '백토서팁'과 '이매티닙' 병용요법에 대한 임상 2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처(식약처)에 제출했다고 1일 밝혔다.

이 임상은 진행성 데스모이드종양 환자 76명을 대상으로 한다. 백토서팁과 이매티닙 병용요법의 안전성과 유효성을 이매티닙 단독요법과 비교하는 다국가, 다기관, 무작위 배정 임상 2상이다. 이 임상은 세브란스병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등에서 진행된다. 무진행생존기간(PFS)을 1차 지표로 해 유효성을 평가한다.

메드팩토가 신청한 데스모이드종양 임상 2상 계획은 추후 희귀질환에 대한 미국과 한국의 허가용 자료 제출의 근간이 될 수 있다는 점에 의미가 크다는 게 회사 측 설명이다.

앞서 메드팩토는 지난해 미국 임상종양학회(ASCO 2020)에서 백토서팁과 이매티닙의 병용요법 임상 1b상 결과를 발표했다.

임상 1b상에서 6개월 무진행생존율(PFS)은 이매티닙 단독 요법 기준 65~80%보다 높은 100%를 기록하는 등 고무적인 데이터를 제시한 바 있다.

5~8개월 객관적 반응률(ORR)의 경우 28.6%로 나타났다. 이는 이매티닙 1년 단독 요법 ORR인 11~13%보다 2배 이상 높은 치료 반응률이다.


메드팩토 관계자는 "임상 2상 IND 제출은 백토서팁의 첫 허가용 임상"이라며 "데스모이드종양을 시작으로 골육종 등 희귀난치성질환으로 연구를 지속 확대할 계획"이라고 말했다.