카이노스메드, 다계통위축증 임상2상 계획 식약처 제출

머니투데이 김도윤 기자 2021.04.27 14:04
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카이노스메드 (3,625원 ▲20 +0.55%)는 희귀 퇴행성 뇌 질환(CNS)인 다계통위축증(MSA) 치료제 후보물질 'KM819'의 임상 2상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처(식약처)에 제출했다고 27일 밝혔다.



카이노스메드는 KM819를 파킨슨병 치료제로 개발 중이다. 미국에서 임상 2상을 준비하고 있다. 다계통위축증은 파킨슨병과 유사한 운동기능 이상 질환으로, 진전이 빠르고 사망률이 높지만 치료제는 없다. 환자 수가 파킨슨병 환자의 5~10% 수준인 희귀 질환이다.

환자를 대상으로 한 KM819의 임상 시험은 처음이다. 특히 국내에서 시행할 경우 미국 등 해외 임상보다 빠르고 효과적일 것으로 회사 측은 기대하고 있다.



임상 2상은 서울아산병원에서 다계통위축증 환자 78명을 대상으로 한다. 무작위 배정, 이중 눈가림 투여, 위약 대조, 공개 라벨 투여 등 내용이다. 임상 2상 완료 목표는 2023년이다.

다계통위축증은 희귀질환이라 임상 2상 뒤 조건부 출시도 가능할 전망이다. 연구자는 이 분야 권위자로 유명한 이종식 교수다.

다계통위축증은 파킨슨병과 유사하게 알파시누클라인(alpha-synuclein) 단백질의 축적에 의해 생긴다. KM819는 세포의 죽음을 촉진하는 'FAF1' 단백질의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식(autophagy) 기능을 활성화해 알파시누클라인의 축적을 막는다.


KM819는 동물 실험에서 알파시누클라인의 축적을 줄여 동물의 운동기능 개선 효과와 함께 수명을 늘리는 효과를 보였다. KM819를 투여한 쥐의 생존율이 투여하지 않은 쥐의 생존율보다 현저히 높았다.

카이노스메드 관계자는 "다계통위축증 임상 2상으로 KM819의 효능을 확인할 수 있을 것"이라며 "미국에서 진행할 파킨슨병 치료제 임상 성공에도 긍정적인 신호가 될 것으로 기대한다"고 말했다.
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