헬릭스미스, 샤르코마리투스병 국내 임상 1/2a상 투약 완료

헬릭스미스 는 유전자치료제 '엔젠시스'(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 마지막 환자 투약을 완료했다고 5일 밝혔다. 헬릭스미스는 올 4분기 이후 CMT 임상 1/2a상 성과를 공개할 계획이다.

헬릭스미스는 CMT 임상 1/2a상을 삼성서울병원에서 환자 12명을 대상으로 진행했다. 지난해 9월 첫 환자 투약을 실시했고, 올해 3월 말 12번째 환자의 마지막 투약을 완료했다. 임상시험은 국내 CMT의 최고 권위자인 최병옥 삼성서울병원 교수가 맡고 있다. 국내에서 진행하는 임상 시험에서 긍정적인 결과가 나오면 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험에 나설 예정이다.

CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 희귀 질환으로 분류된다. 현재까지 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제는 없다.

김선영 헬릭스미스 대표는 "CMT는 전 세계적으로도 미국 FDA 승인을 받은 치료제가 없는 질병"이라며 "엔젠시스는 미국 FDA로부터 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 CMT 환자에서도 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대한다"고 말했다.