헬릭스미스, 루게릭병 치료제 임상2a상 본격 돌입

헬릭스미스 는 유전자치료제 '엔젠시스'(VM202)의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 미국 임상 2a상에서 첫 환자 투약을 실시했다고 10일 밝혔다.

엔젠시스는 앞서 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정됐다.

ALS 임상 2a상은 미국 4개 임상시험센터에서 환자 18명을 대상으로 진행된다. 첫 투약을 실시한 임상시험센터는 미국 텍사스주 오스틴 신경근 센터(Austin Neuromuscular Center)다.

엔젠시스(VM202)의 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 두 단계로 나눠 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 주요 평가 지표는 안전성으로, 임상 기간 동안 발생하는 중대한 이상반응을 조사한다.

이와 함께 측정할 유효성 지표로 ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 'ALSFRS-r'의 기저치 대비 변화, 근육 기능 및 강도 변화, 질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도 등을 조사한다.

헬릭스미스는 ALS 임상 2a상을 마친 뒤 바로 100명 이상 환자를 대상으로 임상 2b상을 진행할 계획이다.

글로벌 임상 개발을 총괄하고 있는 김선영 박사는 "엔젠시스는 신경근육 질환에 대한 새로운 접근 방식을 나타낸다"며 "ALS 임상 2a상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성을 입증해 아직 치료약이 없는 ALS 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하길 희망한다"고 말했다.