앱클론, 상반기 CAR-T 임상 '첫걸음'…림프종·백혈병 환자 '타깃'

이종서 앱클론 대표/사진제공=앱클론

항체 전문 개발기업인 앱클론이 올해 상반기 중으로 'CAR-T' 치료제 임상 1상 시험에 돌입한다. 이달 초 국내에서 첫 CAR-T 치료제가 승인을 받은데 이어 국내 바이오업계에서도 자체 CAR-T 치료제 개발에 속도를 내고 있는 셈이다.

9일 앱클론 에 따르면 이 회사는 올해 2분기 림프종·백혈병 등을 대상으로 한 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 'AT101'의 임상 1상 IND(임상계획승인)을 신청할 계획이다.

앱클론 관계자는 "Car-T 치료제는 아직 국내 임상 경험이 없어 제반 절차를 진행하는데 다소 시간이 걸렸다"며 "Car-T는 세포치료제와 유전자치료제 성격을 동시에 갖고 있기 때문에 다양한 측면에서 검토가 필요했다"고 말했다.

그는 "'AT101' 임상 1, 2상은 통합해서 서울아산병원과 공동으로 진행할 예정이며 최소 60명에서 최대 100명 규모가 될 것"이라고 말했다.

'CAR-T'는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특정 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로, 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포다.

'AT101'의 적응증은 림프종·백혈병으로 회사 측에선 Car-T 특성상 단기간에 효능 확인이 가능해 임상 진행에 속도를 낼 수 있을 것으로 기대하고 있다. 업계에선 임상 시작 후 3~4개월 내로 임상결과 도출이 가능할 것으로 기대하고 있다.

다만 시장에선 미국 FDA(식품의약국)의 승인을 받은 CAR-T 치료제가 노바티스의 '킴리아' 뿐 아니라 카이트파마의 '예스카타'(Yescarta), '테카르투스'(Tecartus), BMS(브리스톨 마이어스 스퀴브)의 '브레얀지'(Breyanzi)까지 4개로 늘어나면서 후발주자인 'AT101'이 시장에서 입지를 확보할 수 있을지 우려하고 있다.


FDA는 지난달 BMS의 CAR-T 치료제인 '브레얀지' 승인을 결정했다. 브레얀지는 원발성 중추신경계 림프종을 제외한 대부분의 림프종 성인 환자 치료를 목적으로 하고 있다.

이에 대해 회사 측은 "'AT101'이 기존 CAR-T 치료제와는 에피톱(epitope, 항원 결정 부위)이 달라 기존 치료제에 불응하거나 재발한 환자에 대해 효능이 있을 것으로 기대한다"고 설명했다. 다소 개발이 늦더라도 기존 치료제가 맞지 않는 환자를 대상으로 한 '틈새시장'이 있다는 판단이다.

이종서 앱클론 대표는 지난달 열린 애널리스트 간담회를 통해 "'AT101'은 기존 CAR-T 치료제와 표적은 동일하나, 항원 결정 부위가 달라서 차별적인 장점을 가지고 있다"며 "FDA 품목 허가를 받은 예스카타, 테카르투스, 킴리아는 모두 'FMC63'이라는 결정 부위에 결합되나 AT101은 1218번 결정 부위에 결합된다"고 설명했다. 이어 "1218번의 경우 FMC63보다 세포막에 물리적으로 더욱 가까워 수용체가 변이되더라도 항암제의 효능이 유지될 가능성이 높다"고 덧붙였다.

한편 국내에선 지난 5일 한국노바티스가 신청한 '킴리아주'(이하 킴리아, 성분명 티사젠렉류셀)가 처음으로 식품의약품안전처의 품목허가를 획득했다.

'킴리아'는 환자로부터 채취한 면역세포(T세포) 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전정보를 도입한 후 환자의 몸에 주입하는 방식의 항암제다. 다른 치료제 사용이 제한적인 재발성·불응성 혈액암 환자에게 한번의 투여로 명백한 효과를 나타냈다는 평가를 받고 있다.

'킴리아'는 첨단재생바이오법에 따른 1호 첨단바이오의약품이기도 하다. 미국에서는 획기적 의약품(Breakthrough designation), 유럽에서는 우선순위의약품(PRIME)으로 지정된 후 허가받았다. '킴리아'가 국내 허가를 받은 것은 2017년 미국 FDA에서 승인을 받은 이후로는 4년만이다.