첨단재생의약은 현재 이용 가능한 치료법이 없거나 다른 치료법과 비교해 효과가 우수할 것으로 예측되는 치료법을 의미한다.
또 지난 8월 최종적으로 한국 식품의약품안전처(식약처)로부터 3상 계획 변경 승인을 받았다. 올해 국내에서 임상 3상을 시작할 계획이다.
3상 착수와 함께 FDA로부터 RMAT 지정을 받을 경우 보다 신속한 심의를 받을 수 있다. 또 임상 완료 뒤 판매 승인(BLA) 신청 때 유효한 임상 데이터에 대한 최우선 심사(priority review) 요청이 가능하다.
아울러 FDA의 전담 담당자로부터 신약 개발을 위한 조언을 들을 수 있어 임상에서 승인까지 리스크를 줄일 수 있다.
김경숙 코아스템 대표는 "코아스템은 3상을 국내 환자를 대상으로 국내에서 진행하므로 RMAT 지정을 받아 FDA로부터 맞춤식 조언을 듣게 되면 치료제의 효과성을 더 확실하게 입증할 수 있게 될 것"이라고 말했다.
이어 "코아스템은 뉴로나타-알주의 임상 1상, 2상을 자체적으로 실시해 성공적으로 완료했으며 그동안 300명 이상의 국내외 환자에게 투여했다"며 "치료제 생산부터 투여까지 모든 과정을 자체적으로 관리하면서 효과성과 안전성을 확보해왔다"고 덧붙였다.