메지온 “유데나필, 美 FDA 허가 추진 이상무…내년 상용화”

"지난 주말 단실심증 치료제 유데나필의 신약허가신청(NDA)과 관련해 수정·보완 요청을 받은 게 사실입니다. 그러나 임상 자체가 아니라 결과에 대한 '표현을 올바르게 고쳐달라는 기술적인 요구였습니다. 본질적인 가치는 전혀 훼손된 게 없습니다."

박동현 메지온 대표(사진)는 1일 서울 삼성로 메지온 본사에서 머니투데이와 만나 "신약 허가 절차에서 생각지도 못한 부분이 미흡하게 준비되면서 전체 일정이 지연된 것에 대해 총 책임자로서 큰 책임감을 느낀다"며 이같이 말했다. 박 대표는 전날 메지온 보통주 1895주를 주당 15만7500원에 장내에서 매수했다. 약 3억원 규모다.

유데나필 FDA 신약허가 내년 6~7월 전망

메지온은 유데나필의 미국 식품의약국(FDA)의 신약허가를 내년 6~7월로 내다봤다. 당초 예정했던 일정보다 3개월가량 늦춰진 셈이다. 박 대표는 "현재 FDA가 요구한 자료 보완 사항에 대해 작업에 들어간 상태"라며 "늦어도 올해 11월께는 다시 허가 재신청을 진행, 별다른 문제가 없으면 내년 6~7월쯤 결과를 알 수 있을 것"이라고 말했다.

메지온은 전날 FDA가 유데나필의 NDA에 대해 자료 수정 및 보완을 요청했다고 공시했다. 앞서 올해 6월29일 접수한 NDA 서류의 사전검토 결과다. FDA의 지적은 유네나필의 부작용(이상 반응)을 설명하는 용어가 FDA의 표기·분류 규정 등에 맞지 않다는 내용이었다. FDA는 이상 반응에 대한 잘못된 용어선택은 유데나필의 안전성 평가하는데 문제가 될 수 있다고 지적했다.

대표적으로 유데나필의 여러 이상 반응을 1개 전문용어(PT)로 묶어서 표현한 게 문제였다. '어지러움증 '(dizziness), '두통'(headache), '숨가쁨'(shortness of breath), '흉통'(chestpain) 등을 각각 나눠서 명시해야 하는데 '호흡곤란'(Dyspnea) 하나로 적는 식이었다.

박 대표는 "미국 국립보건원과 공동 임상을 진행하는데 임상시험수탁기관(CRO)도 그쪽에서 일임하다 보니 결과적으로 어처구니없는 기술적 실수가 발생했다"며 "현지 CRO가 연구자 임상을 위주로 하던 곳이라 상업용으로 FDA 수준에 맞춰서 서류를 준비하는데 미흡한 점이 생겼던 것으로 파악됐다"고 설명했다.

"유데나필 효과·안전성 美 국립보건원과 임상 마쳐"

유데나필은 선천적으로 심장 내 심실이 하나뿐인 단심실증으로 생후 '폰탄수술'을 받은 12세 이상 환자의 생리적 기능을 향상시키는 치료제다. 폰탄수술은 대정맥과 폐동맥을 직접 연결(바이패스)하는 수술이다.


메지온은 미국 국립보건원(NH)과 6개월간 폰탄수술을 받은 미성년자 400명을 대상으로 유데나필의 임상 3상을 마쳤다. 임상 결과 혈관을 확장시켜 혈류량이 약화되는 속도를 절반 이상 줄여주는 효과가 입증됐다.

이번 FDA의 사전검토 결과가 오히려 '전화위복'의 계기가 될 것으로 박 대표는 기대했다. FDA가 통지서에 이례적으로 재접수 서류 작성을 위한 일종의 '가이드라인'을 첨부했다는 설명이다.

박 대표는 "임상 참가자들의 운동수행능력 평가와 산소소비량 결과를 정확한 단위로 본문과 약효력 요역 부분에 포함시켜달라는 등 임상 및 임상약리학 부분에서 FDA가 본 심사 떄 필요한 9개 정도 항목을 알려왔다"며 "본 심사 때 FDA가 원하는 부분을 미리 알았으니 신약 최종 승인에 대한 전화위복이 될 것으로 믿는다"고 강조했다.

내년 상반기 출시 이후 준비 작업

메지온은 내년 유데나필 출시를 앞두고 수익창출을 위한 사전 작업에도 착수했다. 선천적 단심실증 환자는 인구 1만명당 2명꼴로 발생한다. 미국 내 폰탄환자 수는 2만5000명 이상으로 추산된다.

박 대표는 "신약 상업화 이후 회사와 주주들에게 가장 중요한 부분은 수익창출 효과"라며 "미국 보험사 7~8곳과 이미 보험적용과 공급가격 등에 대한 협상을 진행 중"이라고 말했다.