헬릭스미스, 희귀유전병 치료제 임상 1·2a상 시작

샤르코마리투스병 환자 대상 진행…'엔젠시스' 투여

헬릭스미스 는 희귀유전병인 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 대상으로 유전자 치료제 '엔젠시스(개발명 VM202)' 국내 임상 1·2a상을 시작한다고 20일 밝혔다.

CMT는 운동신경과 감각신경이 점진적으로 손상돼 팔과 다리 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 희귀질환이다. CMT 환자의 40%를 차지하는 유형인 CMT 1A 환자는 국내 약 8000명, 전 세계 약 120만명 이상 있다. 그러나 아직까지 정식 치료제는 없다.

헬릭스미스는 지난 4월 식품의약품안전처로부터 CMT 1A형 환자 12명을 대상으로 270일간 진행하는 임상 1·2a상 시험계획을 승인받았다. 최근 임상시험 실시 기관인 삼성서울병원 기관생명윤리위원회(IRB) 승인이 나와 본격적인 임상이 가능하게됐다.

이번 임상은 CMT 치료 권위자인 최병옥 삼성서울병원 교수가 맡는다. CMT1A 환자 다리 근육에 엔젠시스를 주사한 후 안전성과 내약성을 평가한다. 엔젠시스는 몸안에서 간세포성장인자(HGF) 단백질을 생산해 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 내는 것으로 알려져있다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 "임상에서 긍정적인 결과가 나와 CMT 환자들에게 희망을 줄 수 있기를 바란다"라고 말했다.