툴젠, CMT1A 치료제 개발 박차…전임상개발센터 설립

툴젠 임직원들이 전임상개발센터 개소식 기념촬영을 하고 있다. /사진=툴젠 제공

바이오 벤처기업인 툴젠이 경기 성남시 중원구에 전임상개발센터(Pre-Clinical Development center)를 설립했다.

14일 툴젠에 따르면 이번 전임상개발센터 설립은 샤르코마리투스병 1A형(CMT1A)을 비롯한 유전자교정 치료제 연구개발 효율성을 극대화해 임상 진입 속도를 높이기 위한 전략의 일환이다.

툴젠은 전임상개발센터를 성남에 위치한 동물연구시설 가까이 설립해 연구개발 진행의 효율성을 높였다. 또 전임상에 필요한 약물분포평가 및 약물역학평가를 진행하기 위한 장비와 시스템을 구축했다.

툴젠 관계자는 “새로운 체내 전달 시스템을 개발과 질병 모델 구축, 신약 후보군 평가 등 연구에 박차를 가할 계획”이라고 밝혔다.

툴젠은 2016년부터 CMT1A에 대한 연구개발에 착수했다. 2018년 유럽세포유전자치료학회(ESGCT) 발표에 이어 2019년 국제학술지 '뉴클레익 액시드 리서치(Nucleic Acid Research)에 연구성과를 게재했다.

CMT1A은 현재까지 알려진 유전성 질환 중에서 가장 발생빈도가 높은 희귀질환이다. 치료제가 없는 난치성 신경질환으로, 손발기형 근위축 감각소실 보행장애 등의 증상을 보이며 전세계 약 140만명의 환자가 있는 것으로 추산된다.

CMT1A은 PMP22 유전자의 과발현이 원인이다. 툴젠은 크리스퍼 유전자가위를 이용해 PMP22 유전자가 발현되는데 중요한 기능을 하는 조절 부위를 제거하여 과발현을 낮추는 반영구 치료제 개발을 진행하고 있다.


툴젠은 유전자교정을 이용해 CMT1A 질병의 원인이 되는 PMP22 유전자를 조절하는 전략을 수립하고 동물모델에서 검증 중이다. 향후 CRO를 통해 동물 모델에서 전임상 유효성 평가를 진행할 계획이다.

이병화 툴젠 대표는 "샤르코마리투스병 치료제 개발에 모든 역량을 집중하기 위해 지난 1월 치료제사업본부 조직을 기능별로 재편했다"며 "이번 전임상개발센터 설립을 계기로 빠른 시간 내 치료제 개발이 전임상 단계에 진입할 수 있기를 기대한다"고 했다.