셀리벌, 세포투과성 유전체 조절효소 'iCP-Cre' 유럽연합 특허 등록

셀리버리 는 세포투과성 유전체 조절효소인 아이시피 크리(iCP-Cre)가 유럽연합(EU) 27개국에 특허등록을 성공했다고 23일 밝혔다.

아이시피 크리(iCP-Cre)는 살아있는 동물 세포의 핵 안으로 침투해 유전체를 마음대로 조작할 수 있는 유전체 조절효소 세포투과성 크리(CP-Cre)에 셀리버리의 첨단 '약리물질 생체 내전송기술(TSDT)'을 적용한 것이다.

미국 벤더빌트 의대 유학시절 조대웅 셀리버리 대표와 지도 교수인 얼 룰리(Earl Ruley) 교수. /제공=세리버리
앞서 조대웅 셀리버리 대표는 미국 벤더빌트 의대에서 세계 최초로 유전체 조절효소 세포투과성 크리(CP-Cre)를 개발했다.

신약개발에 있어 유전체 조절기술(genome engineering)을 이용한 형질전환 마우스모델(genetically engineered animal model)은 질병의 다양한 원인과 발병 과정 및 진단에 핵심 역할을 하는데, 이를 가능케 해주려면 살아있는 동물의 단위세포 핵 안에 있는 유전체 지놈(genome)을 자르고, 붙이고, 연결하고, 이어서 유전체의 유전자(gene)를 마음대로 조절 조작할 수 있어야 가능하다.

이러한 학문 분야는 2000년대 초반에 생성돼 지금껏 발전해온 기능유전체학(Functional Genomics) 이라고 한다.

이 연구결과는 당시 최고 수준의 생명공학 국제저널인 네이쳐 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology, 인용지수 31.8)에 발표됐으며 네이쳐제네틱스(Nature Genetics, 인용지수 25.4)에 실리기도 했다.


또 국내 언론 등에 게놈연구에 획기적인 '효소'를 개발하고 이를 응용해 개발된 CP-NI가 '패혈성 쇼크'를 치료할 가능성 높다는 내용으로 보도돼 큰 반향을 불러오기도 했다.

뿐만 아니라 한국과학기술원(KIST)에서 이용해 뇌신경세포 유전자 기능연구의 발전에 기여해 조 대표와 국가과학자 1호인 신희섭 박사가 공동으로 네이쳐뉴로사이언스(Nature Neuroscience, 인용지수 21.1)에 연구성과를 발표하기까지 했다.

아이시피 크리(iCP-Cre)는 유럽에서 신규성과 진보성이 인정돼 특허 등록에 성공한데 이어 현재 미국에서도 특허 심사 중이다.

또 이 기술을 이용해 개발된 패혈성 쇼크 치료제 CP-NI를 더욱 강력하게 만든 iCP-NI가 중증패혈증 치료신약으로써 개발돼 최단기간 내 임상진입을 목표로 현재 비임상시험 및 임상시료 대량생산이 진행되고 있다.

조대웅 셀리버리 대표는 "iCP-Cre는 간단한 주사만으로 형질전환 마우스모델 제작이 가능한 세포/조직투과성 유전체 조절효소이며 고효율·고품질·저비용의 형질전환 동물모델 제작에 반드시 필요한 최첨단 기술(cutting-edge technology)로써 바이오제약 분야에서 큰 발전을 가져올 것"이라고 말했다.

이어 "글로벌 제약사들과의 협업 및 기술 라이센싱에 더욱 탄력을 받을 수 있을 것으로 기대한다"고 덧붙였다.

한편, 현재 신약개발 및 안전성·유효성 검증을 위한 비임상시험 단계에서 폭넓게 사용되고 있는 마우스 질환모델 시장은 2023년에 약 18억 달러 규모까지 성장할 것으로 전망되고 있다.

정희영 머니투데이방송 MTN 기자