박동현 회장 “유데나필 성공 확신…내년 시판 목표”

"메지온 美 심장학회 현장서 ‘긍정적’ 반응…미국 진출한 첫 국산 희귀약 될 것”

박동현 메지온 회장. /사진=민승기 기자

“과거 주주들이 확신을 심어달라고 할 때도 나는 ‘성공’이라는 단어를 입에 담지 않았다. 하지만 이제는 자신있게 말할 수 있다. 유데나필 성공을 100% 확신한다.”

지난 18일(현지시간) 미국 필라델피아 미국 심장학회(AHA)에서 만난 박동현 메지온 회장은 “폰탄수술 치료제 ‘유데나필’은 미국 시장에 진출한 첫 국산 희귀의약품이 될 것”이라며 이같이 말했다.

폰탄수술은 선천적으로 심실이 한 개만 있는 질병인 단심실증을 가지고 태어난 환자의 사망률을 낮추기 위해 2세 전후에 실시되는 심장수술이다.

이 수술을 받으면 조기사망률은 줄어들지만 완전히 치료되는 것은 아니다. 나이가 들수록 심장기능이 저하되면서 사망률이 증가하게 된다. 또 심부전, 운동능력 저하 등 다양한 합병증이 동반된다. 특히 운동능력 저하가 질병 악화 및 사망률 증가와 관련이 있는 것으로 알려져 있다.

유데나필은 혈관을 이완시켜 혈액흐름을 개선함으로써 이런 합병증을 치료하는 기전이다. 박 회장은 “임상시험에서 유데나필을 복용한 환자들의 운동능력이 현저하게 향상되는 것을 확인했다”며 “이는 폰탄수술 환자를 대상으로 치료 효과를 입증한 첫 케이스”라고 말했다. 이어 “유데나필과 비슷한 기전의 치료제들이 폰탄수술 환자 연구를 진행했지만 통계학적으로 유의미한 결과는 나오지 않았다”고 덧붙였다.

유데나필 글로벌 임상 3상의 1차 평가지표인 ‘최대 운동상태에서의 최대 산소소비량(이하 Max VO₂) 개선도’를 입증하지 못한 것에 대해서도 입을 열었다. 이번 임상 결과 유데나필 복용환자들은 적정수준의 활동에서 산소소비량(이하 VAT, 2차 평가지표)과 기타 운동능력 지표가 통계적으로 유의미하게 증가했다. 다만 1차 평가지표가 통계적 유의성을 입증하지 못하면서 시장에서는 '절반의 성공'에 그쳤다는 평가가 나왔다.


이에 박 회장은 “통상적으로 환자의 운동능력을 확인할 때는 최대 산소소비량을 측정한다”며 “이는 유데나필의 2차 평가지표인 ‘적정수준의 활동에서 산소소비량’을 측정하는 것 보다 쉽기 때문”이라고 설명했다.

그는 “의료계와 제약계는 VAT 측정이 더 유용성이 있는 방법이라는 것을 알지만, 측정하기가 어려워 30~40%는 사용하지 못하는 데이터가 나왔다”며 “임상 환자 숫자가 제한돼있는 상황에서 이런 일이 발생하면 통계적인 유용성을 입증하기 어려워진다”고 말했다.

임상 과정에서 심장기능이 떨어지는 폰탄수술 환자 특성상 Max VO₂측정이 어렵다는 사실을 확인한 메지온은 2차 평가지표인 VAT 측정 정확도를 높이는데 주력했다.

박 회장은 운동능력 측정의 세계 권위자인 스테판 패리던(Stephen Paridon) 필라델피아소아병원 교수와 데이비드 골드버그(David Goldberg) 필라델피아소아병원 심장센터 교수 등이 임상시험 병원 30곳을 직접 돌아보며 VAT 측정을 도울 수 있게 전용기를 동원하기도 했다.

박 회장은 “일반 비행기로 전세계 30개 병원을 돌아보려면 시간이 너무 오래 걸린다는 문제가 있었다”며 “거듭된 회의 끝에 전용기를 빌리기로 했고, 3주 만에 30개 병원을 모두 확인할 수 있었다”고 했다.

지난달 진행된 FDA와의 미팅 분위기도 전했다. 박 회장은 “통상 FDA에 미팅을 요청하면 3~6개월 걸리는데, 우리가 요청했을 때는 하루 만에 연락이 왔다”며 “그만큼 FDA가 유데나필에 대해 긍정적으로 생각하고 있다는 뜻"이라고 강조했다.

이번 임상시험 공동핵심 연구자인 데이비드 골드버그(David Goldberg) 필라델피아아동병원 교수도 유데나필의 FDA 신약 허가 가능성을 높게 점쳤다. 그는 전날 열린 메지온 유데나필 심포지움에서 "지난달 FDA와의 미팅에서 '신약허가 신청서'를 제출하라고 이야기했다"고 전했다.

박 회장은 늦어도 내년 1분기 내에 FDA에 신약허가 신청서를 제출할 예정이다. 그는 "현재 허가신청을 위한 자료를 정리 중에 있으며 늦어도 내년 3월 안에 제출할 것”이라며 "FDA가 적극적인 모습을 보이고 있는 만큼 내년 하반기 정도에는 최종 판매허가를 획득할 수 있을 것으로 보인다”고 말했다.