헬릭스미스 "엔젠시스 3-1B상서 약효 입증…판매신청 앞당긴다"

김선영 대표 "2021년 하반기 허가신청 목표"

김선영 헬릭스미스 대표가 26일 오전 서울 한국프레스센터에서 열린 긴급기자회견에서 최근 임상 3상 결과 도출에 실패한 당뇨병성신경병증 치료제 후보물질인 ‘엔젠시스(VM202-DPN)’에 관한 향후 계획 등을 발표하고 있다. / 사진=이동훈 기자 photoguy@

'약물혼용'으로 임상 3-1상에 실패했던 헬릭스미스 가 당뇨병성 신경병증(DPN) 유전자치료제 '엔젠시스(개발명 VM202)' 임상 3-1B상 결과 약물의 안전성·유효성을 입증했다고 밝혔다. 회사는 이번 결과에 따라 판매허가 신청 시기를 앞당길 수 있을 것이라고 자신했다.

김선영 헬릭스미스 대표는 8일 서울 여의도 NH투자증권에서 열린 기업 설명회에서 "엔젠시스 임상 3-1B상에서 유의미한 결과를 확인함에 따라 판매허가 신청 시점을 예상보다 6개월 정도 앞당길 수 있을 것"이라고 말했다.

앞서 헬릭스미스는 지난달 23일 엔젠시스 임상 3-1상에서 위약과 엔젠시스가 뒤섞이면서 정확한 약효 확인이 불가능해졌다고 발표했다. 그러나 회사는 문제가 된 임상 3-1상과 별개의 시험인 임상 3-1B상 결과 약물의 안전성과 유효성이 입증됐다고 주장했다.

회사에 따르면 임상 3-1B상은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 별도의 임상시험 계획서 승인 과정을 거친 독립적인 두 번째 임상 3상이다. 해당 임상에서는 임상 3-1상에서 참여했던 DPN 환자를 대상으로, VM202 첫 투여 후 12개월 시점에서 안전성과 유효성을 조사했다. 임상 3-1상에 참여한 25개의 병원 중 12개 병원, 101명의 환자가 참여했다.

임상 결과 VM202와 위약군(가짜약) 간 이상반응(AE) 빈도와 정도에 차이가 없었다. AE가 발생한 피험자의 빈도는 VM202군 21.5%, 위약군 25.0%를 기록했다. 약물과 관련된 중대이상 반응(SAE)도 관찰되지 않았다. 전체 환자의 통증 감소효과를 6개월, 9개월, 12개월로 나눠 확인한 결과 VM202의 통증감소 효과는 위약 대비 통계적으로 유의미하게 높았다.

앞으로 헬릭스미스는 환자 150~200명을 대상으로 하는 후속 임상 3상을 2~3개 진행할 계획이다. 김 대표는 "후속 임상 결과에 따라 올 연말 FDA에 신약허가를 위한 미팅을 신청하고, 2021년 하반기에 판매허가 신청을 마칠 것"이라고 말했다.