"NASH 치료제, 임상 본격화…간 재생효과 주목"

한충성 넥셀 대표 "글로벌 제약사와 협업도 논의...독성 평가용 세포제품 매출 200%↑ 기대"

"10월말 줄기세포에서 분비된 단백질로 개발 중인 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제의 동물실험이 끝납니다. 내년 국내와 호주 임상을 추진할 계획입니다"

한충성 넥셀 대표는 최근 머니투데이와 인터뷰에서 "NASH 동물실험에서 적은 용량(40μg/kg)으로 탁월한 효과를 확인했고, 섬유화 해소와 함께 지방간 감소 효과를 확인했다"며 이렇게 밝혔다.

2012년 설립된 넥셀은 김종훈 고려대학교 생명공학부 교수로부터 줄기세포 활용 기술을 이전받아 독성 평가용 세포 제품 및 단백질 치료제를 개발하고 있다.

넥셀의 신약 후보물질(NP-011)은 인간 줄기세포 유래 분비 물질에서 발굴한 단백질 MFG-E8의 유도체다. 김 교수 연구팀은 중간엽줄기세포가 분비하는 수많은 단백질을 분석한 결과 MFG-E8 단백질이 간 조직의 섬유화를 억제하는 핵심 인자라는 사실을 밝혀냈다.

한충성 넥셀 대표

한 대표는 NP-011로 2026년 약 25억 달러(약3조원)로 추정되는 NASH 시장을 공략한다는 방침이다. NASH는 환자 중 약 20%가 간경변증으로 발전하고, 그 이후에는 간이식이 필요한 간암으로 진행되는 경우가 많다. 따라서 NASH 단계의 치료가 중요하지만 치료제가 없는 상황이다.

미국 FDA(식품의약국)는 지난해 12월 NASH를 신속 승인 대상으로 지정하면서 가이드라인을 발표했다. 가이드라인에서 가장 중요한 부분은 간의 섬유화 지수 개선 및 악화 여부다.

한 대표는 "NP-011은 섬유화의 주 원인 또는 매개 인자로 알려진 티지에프베타(TGF-β)의 신호를 억제하고, 간 재생인자의 발현을 촉진한다"며 "간 섬유화를 개선시키는, 재생효과가 있는 물질은 NP-011이 전 세계에서 독보적이다"고 말했다.


한 대표는 글로벌 제약사와 협업을 통해 NP-011을 개발할 계획이다. 넥셀은 지난해 2월 아시아 최대 규모의 바이오 컨퍼런스 전시회인 '피 이스트'(PHAR EAST) 참가를 시작으로 꾸준히 NP-011을 알리고 있고, 올해 글로벌 톱 제약사가 넥셀을 방문해 협업을 논의한 바 있다.

특히 올해 2월 길리어드의 셀론서팁(selonsertib)이 임상 3상에 실패한 뒤 글로벌 제약사들이 협업을 통해 NASH의 치료제 개발에 적극 나서고 있다고 한 대표는 강조했다. 협업은 개발 중인 신약 후보물질을 결합하는 방식으로 진행되고 있다.

넥셀은 NASH 치료제 개발 외에 독성 평가용 세포 제품 판매도 확대하고 있다. 인간 유도 만능 줄기세포를 활용한 독성 평가용 세포 제품은 신약 물질의 잠재적 독성을 파악할 수 있다. 국제의약품규제조화위원회(ICH)가 줄기세포를 활용한 독성평가의 제도화를 추진하고 있다.

한 대표는 "독성 평가용 세포 제품은 지난해 셀트리온이 신약 물질 테스트에 사용하는 등 기술력을 인정받고 있다"며 "올해 매출액은 전년대비 200% 넘게 성장할 것으로 예상되고, ICH의 가이드라인 개정 이후 글로벌 진출에도 힘쓸 계획이다"고 했다.