김종문 툴젠 대표이사 /사진제공=툴젠.
2012년 3세대 유전자 가위 크리스퍼(CRISPR)가 개발된 후 유전자 교정 기술은 세계 생명과학 연구 및 개발 분야에서 보편적으로 사용되는 도구가 됐고 있다. 이미 글로벌 시장은 유전자 가위 가치를 인정하고, 원천기술을 확보하기 위해 치열하게 경쟁하고 있다.
김종문 툴젠 대표는 “유전자가위를 치료제로 활용하기 위해서는 원하는 장소에 유전자가위가 갈 수 있도록 하는 ‘전달체 기술’과 특정장소에 가서 원하는 유전자를 자를 수 있는 ‘정확도’가 중요하다”며 “툴젠은 전달력이 우수한 유전자가위와 정확도를 높인 유전자가위를 모두 갖고 있다”고 말했다.
툴젠은 유전자 가위에 대한 ‘원천특허 경쟁’에서도 충분히 경쟁력을 갖추고 있다는 평가다.
3세대 유전자가위 크리스퍼는 2012년 세 연구자가 발명해 미국에 각기 특허출원을 했다. UC버클리대 연구진이 가장 먼저 신청을 했고, 툴젠은 보다 진화된 연구를 통해 두 번째로 특허신청을 했다. 하버드대 연구진은 가장 늦게 특허신청을 했지만 우선심사제도를 통해 UC버클리대, 툴젠보다 빨리 특허를 취득했다.
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김 대표는 “UC버클리대 특허는 실험실 연구 수준의 다소 불완전한 면이 있다”며 “툴젠은 세포연구 등을 포함해 제대로 된 특허 중에선 가장 빠르게 신청했다. 비록 우선심사제도를 통해 하버드대가 먼저 등록이 됐지만 우리도 곧 등록될 예정”이라고 말했다.
툴젠은 2016년 9월6일 국내에서 크리스퍼 유전자가위 원천기술 특허 2건을 등록했다. 국내에서 특허가 등록되면서 타 국가에서 실시하고 있는 기취득 특허를 대상으로 한 우선심사제도를 활용하는데 용이해진 것으로 평가받는다.
툴젠은 중국이나 일본 등 아직 크리스퍼 유전자가위 기술에 대한 특허 등록이 이뤄지지 않은 국가를 중심으로 특허 등록을 선점해 나갈 계획이다. 하반기에는 치료제 개발을 위한 비임상에 착수하고 코스닥 이전상장을 완료한다는 목표다.
김 대표는 “유전자가위 시장은 치료제부터 동식물 육종까지 다양하다. 빠른 미래의 유전자가위 시장은 1000억달러까지 성장할 것으로 전망되고 있기 때문에 원천기술을 이용해 시장을 선점하는 것이 중요하다”고 강조했다.
그는 또 “해외 시스템을 공부하고 학계의 기술적 혁신 및 치료 아이디어들이 빠르게 동물모델 결과에서 임상 1상 시험으로 이루어질 수 있도록 시스템을 마련해 가는 것이 중요하다”고 덧붙였다.